作為全球第二大藥物市場，我國近10年來的藥物臨床試驗和新藥注冊申請數(shù)量均在快速增長，研發(fā)環(huán)境也逐漸向國際標準靠攏。藥物臨床試驗量的快速增長對我國臨床試驗機構的數(shù)量和質量都提出了更高要求。

根據(jù)IQVIA數(shù)據(jù)，即使在疫情影響的情況下，全球新藥臨床試驗活動仍具有顯著的復原力，2022年，非COVID-19的臨床試驗活動數(shù)量與2021年相比下降了2%，但恢復到了疫情前的增長速度，比2019年增長8%。2021年和2022年啟動的COVID-19臨床試驗分別占總數(shù)的10%和6%。2022年已計劃的非COVID-19 II期和III期臨床試驗比2021年減少了2%，I期減少了1%，但仍超過了疫情前試驗的啟動水平。

(資料圖片僅供參考)

在臨床試驗數(shù)量不斷增長的同時，不少業(yè)內專家強調，臨床試驗數(shù)量的加速攀升會隱藏著質量下降的問題。如何保證臨床試驗的“量質并舉”，成為行業(yè)關注的重要話題。

對此，精鼎醫(yī)藥首席患者官Clare Grace對21世紀經濟報道表示，臨床試驗的開展一定要以患者為中心，以患者為中心意味著個性化，即患者的個人需求是最需要被關注度的，滿意度高的患者會感覺自己更有能力參與自己的健康管理，并感覺自己得到了更好的護理，這有助于帶來更好的整體健康結局。同時，從患者那里獲得他們的意見和反饋可讓我們更好地了解患者的體驗、需求和關注重點從而更好地滿足他們的需求。

“此外，讓患者參與臨床試驗的設計可以提升試驗的患者招募率和保留率?；颊咭暯强勺鳛榕R床試驗關鍵質量評估中使用，并應被納入整體開發(fā)計劃，鼓勵申辦方參考以患者為中心的臨床試驗設計和實施，以及與風險效益評估相關的技術指南在其研究設計和執(zhí)行中使用患者經驗和數(shù)據(jù)。” Clare Grace說，在國外約有80%全新臨床試驗都已經采用了“以患者為中心”模式。

開展以患者為中心的臨床試驗

以患者為中心的試驗在設計和執(zhí)行上都是圍繞患者進行，這意味著設計試驗時要使患者盡可能方便地參與，同時也要讓患者參與到試驗的設計中來，而以患者為中心的試驗旨在提高研究質量及其與患者的相關性，鼓勵患者參加試驗。

與沒有使用以患者為中心理念設計開發(fā)的藥物相比，使用以患者為中心的理念設計開發(fā)的藥品實現(xiàn)成功上市的可能性更大，以患者為中心的試驗所用的受試者招募時間更短。而目前，以患者為中心開展臨床試驗所帶來的獲益正在凸顯。

一項研究將4000個具備以患者為中心要素的臨床試驗與20000個傳統(tǒng)試驗（均在2012年至 2017年間開展）進行了比較。在以患者為中心的試驗中，87%的試驗結果呈陽性，遠高于傳統(tǒng)試驗68%的比例。而在未來10年，醫(yī)藥健康行業(yè)預計將更加以消費者為中心，具有價格合理、技術驅動的特征。

Clare Grace指出，之前，患者聚焦藥物開發(fā)組織PFMD（Patient Focused Medicines Development）分享了重要的信息，他們展示了關于“以患者為核心”的優(yōu)勢，并且提取了100多個臨床試驗的數(shù)據(jù)，從中可以看到這些“以患者為中心”方案設計的好處。如果是“以患者為中心”的臨床研究，招募率會提升50%，并且能夠節(jié)省61天的時間，可以帶來大約500多萬美元的收益，這樣也可以減少事故和失誤，并且滿足患者的需求。

“80%的試驗如果以患者為中心的話，獲得積極結果的概率是比較高的，不僅讓整個試驗變得更加成功，也可以有更高的成功率，并且讓患者參與率更高。新藥發(fā)布的成功率也能夠提升20%，帶來的收益是2500萬美元。 這是由PFMD所展示的關于‘以患者為中心’的優(yōu)勢。” Clare Grace說，當然，目前“以患者為中心”試驗也面臨很多挑戰(zhàn)。在我們的調查中發(fā)現(xiàn)，患者的需求是不一樣，開展臨床試驗的機構需要為患者提供各種各樣、靈活的選擇，并且進行更廣泛的研究。

這也要求各方在臨床試驗整個開展過程中保持對患者的關注。早期參與階段，關注方案設計、主要終點、目標、患者需求；患者遞交教育材料階段，向參與者提供清晰簡單的研究信息。招募、保留和疾病宣傳材料；可穿戴設/傳感器應用階段，持續(xù)監(jiān)控患者的健康情況并上門護理，做好研究要求的檢測/在患者家中完成，做好方案要求的程序設定；患者洞見階段，了解患者負擔以幫助制定以患者為中心的策略；患者倡導組織 (PAG) 建立關系階段，加強患者對試驗可提供的機會的認識，特別是在醫(yī)療需求得不到滿足的患者社區(qū)建立關系。

“‘以患者為中心’不僅是一句流行行話，它已成為申辦方和醫(yī)療服務提供者的常識。以患者為中心是未來健康行業(yè)發(fā)展的關鍵。到2040年，消費者、而不是健康計劃或醫(yī)療服務的提供者，將決定何時、何地以及與誰一起參與或維持健康。在接下來的20年里，所有健康信息都可能變得可訪問，并在獲得適當許可的情況下，由擁有這些信息的消費者廣泛共享。” Clare Grace說。

為了更好地將患者需求融入到藥物開發(fā)的全生命周期中，精鼎醫(yī)藥于2019年12月在美國成立了全球首個患者咨詢委員會，與不同疾病領域的患者建立長期的合作關系?；颊咦稍兾瘑T會將定期舉辦會議，針對藥物開發(fā)領域的相關話題，收集患者顧問的觀點和建議。

從監(jiān)管層面保障臨床質量

從政策監(jiān)管層面發(fā)布的文件動作來了，各方要求也已開始反映出其對“以患者為中心”的藥物開發(fā)以及經驗數(shù)據(jù)收集的重視。

2022年，CDE發(fā)布的 《 組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導原則（初稿）》（簡稱《原則》）指出，在藥物研發(fā)過程中，傾聽患者感受，關注患者視角，有助于確保獲取來自患者的體驗、需求和區(qū)分優(yōu)先級，這些信息可作為臨床試驗關鍵質量要素之一，納入整體藥物研發(fā)計劃。患者的意見在藥物研發(fā)的所有階段都能體現(xiàn)出其價值。申辦者通過良好的組織患者參與藥物研發(fā)工作，可提高臨床試驗質量和成功率，惠及患者、改善臨床用藥現(xiàn)狀，增加臨床用藥的選擇。

《原則》指出，“患者 ”，不僅包括患者自身個體，還包括患者的家屬、患者的監(jiān)護者、患者的看護者以及患者組織或者患者團體等。同時，《原則》中的 “患者 ”可以不是臨床試驗的受試者； “組織患者參與藥物研發(fā) ”不是招募臨床試驗受試者。

在解讀這一《原則》時，Clare Grace指出，這些患者的利益相關方對于支持患者，并且了解患者需求發(fā)揮了重要的作用。所以在包括精神疾病，阿爾茲海默癥等在內不同的疾病領域，這些疾病領域，大多數(shù)情況下照料者遇到最大的掙扎是疾病負擔非常重，所以有必要把這些照料者納入到患者顧問委員會中，作為患者參與的一部分，獲得他們的反饋是非常重要。

至于具體如何把患者的反饋和建議反映到未來的研究和患者為中心的項目中，也是需要加強推動的一大方向。為此，精鼎也做了一些研究，衡量關于患者的負擔，并且我們也收集了一些關于這些患者的歷史數(shù)據(jù)。“例如，在腫瘤領域，患者不希望有三天的拜訪期，我們發(fā)現(xiàn)有很多這樣的情況。我們希望把這些患者負擔的調查納入到方案制定過程中，并且我們也會收集一些數(shù)據(jù)庫，以了解更多的數(shù)據(jù)。然后我們再把這樣的調查結果和現(xiàn)在的方案制定過程進行對比，來看一下怎么樣去提升，這樣我們就可以進行長期的評估，并且把這些觀點反饋到不止一個方案的設定之中，而是長期的方案制定或者是臨床試驗的制定過程中?！盋lare Grace說。

另外，從數(shù)據(jù)來看，目前，世界上有2700多家公司和100多個學術/研究團體參與研發(fā)工作。IQVIA數(shù)據(jù)顯示，在過去的15年里，美國公司擁有的產品管線份額保持相對穩(wěn)定，一直在40%以上；而歐洲公司的占比份額從31%下降至23%，而活躍管線的絕對數(shù)量從1327個增加到1655個，增長了25%。

日本公司管線份額不斷下降，從5年前的10%降至2022年的6%，并且自2017年以來，活躍管線的絕對數(shù)量減少了26%。過去5年中，韓國公司的活躍管線絕對數(shù)量增長了92%，但其在研發(fā)總管線中的份額仍保持相對穩(wěn)定。而總部設在中國的公司貢獻了15%的管線份額，高于5年前的6%和2007年的2%。在過去5年中，這些公司的活躍管線增加了兩倍多，反映了最近在中國生命科學領域的投資力度之大。

也是在這樣的創(chuàng)新研發(fā)氛圍之下，得益于政策對生物醫(yī)藥產業(yè)的支持推動，不少企業(yè)對于臨床試驗的關注也愈發(fā)提升。這也要求各大機構基于不同類型患者群體的獨特“主題”，對參與臨床試驗的患者制定合理臨床試驗方案，滿足“以患者為中心”的方向。

（文章來源：21世紀經濟報道）

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